墨爾本將進行Rett綜合症的新藥試驗,此症會使嬰兒出現運動及智力障礙

墨爾本的一項新藥試驗希望能幫助一些患有一種罕見且無法治癒的綜合症的女孩,這種綜合症會讓她們說話、走路、吃飯甚至呼吸都很困難。

30多名Rett綜合症患者將參加在Alfred醫院進行的第一次澳大利亞臨床試驗,臨床試驗將於週四進行。

這種罕見的綜合症幾乎只發生在女性身上,首次病期是在6到18個月的嬰儿期。這種綜合徵會導致手部運動障礙、行走障礙、癲癇和智力障礙。

“Rett綜合症對病人和家庭來說是一種毀滅性的疾病,目前還沒有任何治療方法可以改善這種疾病。”神經病學主任Terry O’Brien說,“ Rett綜合症患者有迫切的需要來得到高質量且基於事實的治療。“

Terry O’Brien說,Alfred醫院是澳洲唯一一個有神經臨床試驗病房的地方。醫院目前正在試驗的藥物是用於治療老年癡呆症的。

澳大利亞Rett綜合症協會主席Claude Buda說:“澳大利亞Rett綜合症病人團體十分期待參與這項試驗。這項試驗給我們的孩子帶來了希望,也有助於改善他們的生活質量。”

目前的治療方案是用藥物來控制癲癇發作,解決運動障礙、呼吸不規律等問題。

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